Terapia genica
Las principales formas de actuación de la terapia génica son:
- Complementar o sustituir un gen defectuoso.
- Bloquear la síntesis de proteínas específicas, inhibiendo así el funcionamiento de los genes que “provocan” la enfermedad (terapia anti-sentido).
- Provocar que la célula sintetice proteínas con efecto terapéutico (por ejemplo, introducir un gen que obstaculice la replicación de un virus).
Se podría decir que la terapia génica consta de dos grandes procesos:
La obtención (síntesis) del material genético;
Pueden ser genes naturales, trozos de ADN que codifican proteínas con un efecto deseado, genes sintetizados en laboratorio (genes quiméricos) o secuencias cortas de ácidos nucleicospara hacer que una célula pierda una función de forma específica (ribozimas, secuencias antisentido y ARN interferente).
La transducción: Es la introducción del material genético (“transgén”) en la célula para conseguir el efecto deseado.
La transducción se puede realizar fuera del organismo (“ex vivo”) o dentro del propio organismo vivo (“in vivo”). Para la primera, se extraen células del organismo, se modifican genéticamente, se cultivan para multiplicarlas y se reintroducen en el organismo. Para el segundo método, se inyectan los vectores directamente en el organismo.
Este proceso se realiza mediante “unos vehículos” llamados vectores.
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